费城：儿童慢性肾脏病 (CKD) 很少见，这使得研究具有挑战性，并且在告知年轻患者病情的数据数量和质量方面存在重大差距。由于选择偏倚和疾病不同原因和阶段的样本量相对较小，即使是最大的前瞻性研究也受到限制。
在费城儿童医院 (CHOP) 和 Nemours Childrens Health 领导的一项新研究中，研究人员通过分析来自国家多中心儿科网络 PEDSnet 的电子健康记录数据，克服了规模的障碍，以确定一大批CKD 儿童，评估 CKD 进展，并检查肾功能下降的临床危险因素。
研究结果发表在美国肾脏病学会临床杂志上。
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“该项目的总体目标是证明现实世界的 EHR 数据可用于模拟儿童肾功能下降。儿童慢性肾病很少见，因此很少有高质量的研究可以为临床决策提供信息，”特拉华州 Nemours 儿童健康医院肾脏科医师 Caroline Gluck 说，“与前瞻性队列研究相比，这项研究代表了美国来源人群的无偏见样本，据我们所知代表了最大的队列迄今为止患有 CKD 的儿童。”
为了更好地了解导致 CKD 患者肾功能下降的因素，研究人员重点关注了 PEDSnet 数据库中来自 6 个儿科卫生系统的儿童，这些儿童在 2009 年 1 月 1 日至 2 月期间就诊2022 年 2 月 28 日。
在超过 710 万名儿童中，研究人员确定了 11,240 名 (0.157%) 患有 CKD。他们根据 CKD 类型将组分为亚组：肾小球、非肾小球和恶性肿瘤相关。CKD 进展是根据确定的估计肾小球滤过率 (eGFR)，这是一种基于血清肌酐水平的肾功能计算指标，可确定肾脏疾病的分期；需要长期 dia溶解;以及需要进行肾移植。
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研究人员发现，患有 CKD 的儿童的以下特征与肾功能的快速下降有关：肾小球或恶性肿瘤相关起源的疾病；尿液中蛋白质含量高（蛋白尿）；高血压;年龄较小；更先进的 CKD；男性;以及后续护理开始时更复杂的医疗。例如，在平均五年的随访时间内，40% 的肾小球 CKD 患者需要长期透析或移植，或者 eGFR 降低了 50% 以上，而同样的情况只有 13% % 的非肾小球 CKD 患者。
考虑到该研究中分析的人群规模——其中还包括患有癌症的儿童，他们具有高 CKD 负担，但在之前的研究中被排除在外或代表性不足——这些发现可以更广泛地应用于儿科 CKD 人群。
“具有我们研究中确定的风险因素的儿童特别关注 CKD 进展，并且可能成为比较有效性研究的目标，以保护肾功能，”高级作者 Michelle Denburg 医学博士、医学硕士、费城儿童医院的肾脏病学家、CHOP 儿科卓越肾脏病中心和 Penn-CHOP 肾脏创新中心的联合主任说。
“本研究的发现和方法研究是未来 CKD 儿童研究的基础，包括我与 PEDSnet 主任克里斯托弗福雷斯特博士共同领导的 PRESERVE 研究，该研究利用来自 16 个儿科卫生系统的 EHR 数据来分析血压管理和肾功能保护“在小儿 CKD 中。这项研究还可以作为使用 EHR 数据网络的路线图，以充分推动罕见疾病的研究，”她说
。时代现在改变了。
